脐血干细胞治愈首例女性艾滋病治愈者

当地时间2月15日，在美国丹佛举行的第29届逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上，来自威尔康奈尔医学院的研究团队报告了一个案例：纽约一名感染艾滋病毒（HIV）且患有急性髓系白血病（AML）的女性在接受了来自对HIV具有自然抵抗力供体的干细胞移植后，成为迄今为止全球第一位女性和第三位治愈艾滋病的人。

该研究具有重要的临床意义。研究人员表示，这是全球首例涉及脐带血干细胞移植的病例，或将使更多患者获得治疗艾滋病的新方法。

这位64岁的混血女性为了保护隐私而选择不公开身份。在被诊断患上急性髓性白血病时，她已经接受了4年的抗逆转录病毒（ART）治疗以控制体内的HIV，并且一直控制得不错，但仍能检测到HIV的存在。

2017年，她成为首批接受脐带血干细胞移植疗法的患者。脐带血中含有一种CCR5的基因突变，可以阻止HIV毒进入细胞。已知只有一小部分人（大多数是北欧后裔）具有CCR5的基因突变，这使他们对HIV具有天然的抵抗力。

她还接受了来自直系亲属（父母、子女或兄弟姐妹）的部分匹配造血干细胞。脐带血干细胞移植使她的病情得到了缓解，体内已检测不到HIV。在移植后37个月，她停止了ART药物治疗，并且在彻底停止治疗后的14个月内仍没有检测出感染HIV的迹象。

据联合国艾滋病规划署的最新数据显示，目前全球范围内携带HIV或艾滋病患者已高达3800万人，而且超过一半是女性。然而，只有11%的人参加了治疗性的临床试验。

据估计，73%的HIV携带者正在接受传统的抗逆转录病毒治疗，并已经帮助了一些患者缓解了病情。然而，在极端罕见的情况下，骨髓移植是一种选择，但同时，这也是一种昂贵且具有侵入性的选择，本身就存在重大风险。

此前的两例成功被治愈的艾滋病患者是一名白人男性（柏林病人）和一名拉丁裔男性（伦敦病人）。

Timothy Ray Brown和Adam Castillejo都接受了来自携带阻断HIV感染突变的供体骨髓移植。除了长期缓解艾滋病以外，这种疗法也带来了沉重的代价：柏林病人Brown在战胜HIV12年前于2020年死于癌症；伦敦病人在治愈前遭受了听力丧失并与多种感染作斗争。

治疗这位女性患者的医生团队表示，她与上述两位艾滋病治愈者有着截然不同的经历，她在接受脐带血干细胞移植手术后的第17天就出院，并且没有出现严重的感染。

国际艾滋病协会当选主席Sharon Lewin在一份声明中说：“这是目前在这种情况下治愈的第三例病例，也是第一个来自女性的报告。”

这个案例是由美国加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的Yvonne Bryson博士和约翰霍普金斯大学的Deborah Persaud博士领导的国际孕产妇/儿童/青少年艾滋病临床试验网络（IMPAACT）观察性研究的一部分。该研究起始于2015年，旨在观察25名HIV感染者在接受了CCR5 Δ32/Δ32脐带血干细胞移植治疗癌症、造血疾病或其他疾病后的疾病发展情况。

对于感染HIV的白血病患者，首先通过化疗杀死癌细胞，然后移植具有CCR5基因突变的造血干细胞，在这些基因突变中缺乏病毒用来感染细胞的受体。这种治疗过程旨在用供体的免疫系统替代受体的免疫系统，在治疗癌症的同时，清除HIV。

科学家们认为，这些患者随后会发展出一种对HIV有抵抗力的免疫系统，实现艾滋病的长期缓解，甚至是治愈。

Lewin表示，虽然骨髓干细胞移植并不是治疗大多数艾滋病毒感染者的可行策略。但这份报告证实了治愈的可能性，并进一步加强了使用基因疗法作为治愈艾滋病的可行性策略。

Lewin说：“总而言之，这三例干细胞移植后治愈病例都有助于我们梳理出更多信息，它们对治愈HIV感染绝对是关键的。”

参考链接：

https://www.nbcnews.com/nbc-out/out-health-and-wellness/scientists-possibly-cured-hiv-woman-first-time-rcna16196

来源：中国生物技术网2022-02-16